"Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani", si intitola così il cosiddetto Testo unico sulle malattie rare approvato il 3 novembre 2021. 

Gli obiettivi

• Offrire prestazioni sanitarie e farmaci, anche orfani, in maniera uniforme sul territorio nazionale
• Aggiornare periodicamente i livelli essenziali di assistenza (LEA) e l’elenco delle malattie rare
• Potenziare la Rete nazionale per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia delle malattie rare
• Sostenere la ricerca.

L'attuazione

La legge attualmente definisce malattie rare e farmaci orfani e istituisce determinati organismi. Per la sua applicazione e per la concreta attuazione degli obiettivi rispetto a pazienti e famiglie, si attendono, dopo la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale:

• i decreti del Ministero della salute per l'istituzione del Comitato nazionale per le Malattie Rare e del Fondo di Solidarietà
• gli accordi in Conferenza Stato Regioni per l'approvazione del secondo Piano nazionale Malattie Rare e per la definizione delle modalità per l'informazione dei professionisti sanitari, dei pazienti e delle famiglie
• il regolamento del Ministero della Salute, con il Ministero dell’Università e Ricerca, per stabilire i meccanismi di funzionamento degli incentivi fiscali in favore dei soggetti, pubblici o privati, impegnati nello sviluppo di protocolli terapeutici sulle malattie rare o nella produzione dei farmaci orfani.

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